La terapia génica es una técnica experimental para tratar enfermedades mediante la alteración del material genético del paciente. Se trata de un campo de investigación novedoso que, en parte, está relacionado con las investigaciones que han permitido llegar a las vacunas contra la Covid-19. Pfizer es una de las empresas farmacéuticas que, además de crear la vacuna Pfizer-BioNTech trabaja en la investigación para tratar enfermedades raras.
"Las vacunas han sido posibles gracias a la ciencia, la investigación y la colaboración"
Sergio Rodríguez, director general de Pfizer en España, se muestra orgulloso de haber podido aportar, mediante la vacuna, una solución a la pandemia. Sin embargo, insiste en que esto es parte de la razón de ser de Pfizer y de muchas otras compañías que se encargan de aportar innovación y soluciones a patologías y enfermedades: "Esto es parte del trabajo que siempre hemos hecho endistintas áreas terapéuticas".
Los ensayos clínicos que dieron lugar a la obtención de la vacuna siguen trabajando en nuevos estudios para las nuevas variantes y reforzar las vacunas existentes. Hace apenas un año y medio no se contemplaba la posibilidad de tener vacunas contra el coronavirus en el corto plazo. Si eso ha sido posible es "gracias a la ciencia, a la investigación y a la colaboración entre todos los actores; universidades, científicos, compañías y la administración", sostiene Sergio Rodríguez que lo considera "un éxito colectivo".
La terapia génica para tratar las enfermedades raras
Según la Organización Mundial de la Salud, las Enfermedades Raras son aquellas que afectan a 5 personas por cada 10.000. Tan sólo en España, tres millones de personas padecen una enfermedad rara. En el 80% de los casos, las Enfermedades Earas tienen un origen genético y los avances científicos han permitido llegar a las terapias génicas.
En España está el primer paciente a nivel mundial en el ensayo clínico para la distrofia muscular de Duchenne desarrollado por Pfizer. Se trata de una enfermedad que produce una degeneración muscular en la infancia que empeora progresivamente hasta la edad adulta y cuyos pacientes tienen una esperanza de vida reducida. Pfizer está desarrollando numerosas investigaciones en terapias génicas que se distribuirán desde España para toda Europa.
"Son tratamientos absolutamente nuevos que aportan esperanza para los pacientes y las familias que sufren las consecuencias de esas enfermedades", explica el director general de Pfizer mientras avanza que continúan aplicando más ciencia a los medicamentos que ya tienen disponibles para las enfermedades ratas.
