Lluis Montiliú, miembro del comité de dirección del Centro de Investigación Biomédica en Red de Enfermedades Raras (CIBERER), ha participado en 'La Brújula' para dar cuenta de un avance médico de importancia mundial. El Hospital Infantil de Filadelfia, en Estados Unidos, ha tratado exitosamente con una terapia CRISPR -terapia génica individualizada diseñada para un solo paciente- a un bebé diagnosticado con un trastorno metabólico, al cual han salvado.
El doctor en biología ha planteado, pese al éxito de la operación, que siempre son mejores los ensayos clínicos con varios sujetos a analizar que las pruebas que se realizan con un único paciente, puesto que es más fácil identificar el error que, por desgracia, "es relativamente frecuente en ciencia". Asimismo, ha reflexionado sobre la accesibilidad de este tipo de tratamientos, que en muchos casos, dependen de poder tener o no cerca al equipo investigador.
Por otra parte, ha destacado la importancia de las empresas farmacéuticas que "van a desarrollar estas terapias y las van a poner al alcance de los pacientes", aunque ha señalado que "el precio -de los tratamientos- tiene que ser conjugable con una cantidad que sea asumible". Este pensamiento lo ha utilizado para introducir el problema de otra enfermedad de difícil curación como es la anemia falciforme, el coste de la terapia es que cuesta 2,2 millones de dólares por paciente. Es una patología que afecta a 400.000 personas en el mundo, 300.000 de ellas residentes en África, por eso ha hecho un llamamiento para que, una vez superadas las dificultades técnicas, se incorporen a los equipos de trabajo, personas que puedan optimizar los procesos y hacerlos más accesibles.
