La Comunidad de Madrid ha presentado el primer ensayo ensayo clínico en el mundo realizado con un CAR-T alogénico para sarcomas pediátricos. Un proyecto liderado por el Hospital público Universitario La Paz de Madrid que tiene como objetivo demostrar la seguridad de esta terapia, que permitirá continuar con la investigación hasta ofrecer un tratamiento más seguro y eficaz.
Con el nombre CAR4SAR, esta terapia totalmente personalizada se elabora de forma individualizada para cada enfermo. Se produce a partir de la sangre de un donante familiar de la que se extraen unas células, los linfocitos T de memoria, a los que, mediante ingeniería genética, se les dota de un receptor antígeno quimérico capaz de reconocer y atacar sus múltiples células tumorales.
Tratamiento de los sarcomas
Los sarcomas son un tipo de tumor que representa el 10% de los cánceres pediátricos y para los que hay pocas alternativas de tratamiento. Actualmente, en los pacientes con la enfermedad localizada y de riesgo estándar, la supervivencia es del 70-80%. Para aquellos con enfermedad grave, que sufren recaídas, o los que desarrollan metástasis, la tasa de supervivencia es del 30%.
El tratamiento actual consiste en cirugía local, radioterapia y poliquimioterapia, pero es ineficaz en estadios avanzados, lo que empeora su calidad de vida. El inicio de este ensayo, por tanto, es un paso importante para la mejora del tratamiento y pronóstico de estos niños. En un futuro, se prevé extender el tratamiento CAR-T a otros tumores sólidos pediátricos con baja tasa de éxito con las terapias convencionales.
El servicio de Hemato-oncología de La Paz, referente en España
La Paz es líder en la atención sanitaria especializada en cáncer, tanto en pacientes pediátricos como en adultos. Además, es uno de los hospitales españoles con mayor capacidad asistencial, de investigación y formación. Por su parte, su Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica del Hospital La Paz comenzó su actividad en 1965, siendo la primera unidad de estas características en atender a los niños con esta enfermedad en España.
Cada año diagnostica una media de 120 pacientes nuevos. En 2023, 117 casos nuevos de tumores en niños y adolescentes entre 0 y 18 años, de los que estos 25 eran sarcomas.
Este Servicio, además, es pionero en España en la producción de terapias CAR-T duales personalizadas para tumores hematológicos pediátricos en recaída, y realiza numerosos proyectos de investigación para ofrecer nuevas opciones terapéuticas a los niños con cáncer, sobre todo aquellos que sufren una recaída tras el tratamiento con una terapia CAR-T comercial.
