Desde el año 2000, en Europa se han aprobado tan solo 145 fármacos huérfanos. En España sólo 58 están a disposición de los enfermos.
Las enfermedades raras suelen ser genéticas, lo que no significa que sean hereditarias.
Son crónicas, la mayoría incurables y muchas provocan graves discapacidades. De media, el diagnóstico llega a los cinco años, aunque en un 20% de casos sube de diez y en otros ni siquiera llega.
Los afectados y sus familias piden más fondos de investigación que deriven en el hallazgo de curas y fármacos.
