La leucodistrofia mecromática es una enfermedad que se diagnostica a dos o tres niños al año en España. El trastorno consiste en un grupo de desórdenes genéticos raros que afectan al sistema nervioso central, formado por cerebro y médula espinal. Las leucodistrofias dañan la materia blanca, lo que causa problemas de movimiento, vista, audición y pensamiento hasta la muerte. La esperanza de vida de los niños diagnosticados con leucodistrofia metacromática nfantil tardía es de una media de 5 años.
Sanidad estudia financiar Libmeldy, el único tratamiento existente para la enfermedad, que se manifiesta en los niños antes de los tres años. Con este medicamento la enfermedad pasa de ser mortal a que el paciente lleve una vida completamente normal. Algunos gobiernos, como el italiano y el alemán han llegado a pagar 2,47 millones de euros por una sola dosis.
La presidenta de la Asociación española contra la Leucodistrofia, Carmen Sever, asociaba en declaraciones a EFE el alto coste del medicamento con la falta de investigación, que pone a los gobiernos en manos de las farmacéuticas. Aunque subraya el beneficio del tratamiento debido a la ausencia de efectos secundarios y su 100% de efectividad "siempre y cuando se administre antes de que los niños tengan síntomas".
Los obstáculos para que Sanidad cuente con el medicamento
Además del precio desorbitado, uno de los principales problemas para administrar el fármaco es la necesidad de detectar la enfermedad a tiempo, antes de que el paciente comience a mostrar síntomas. Por tanto es necesario el cribado neonatal o, al tratarse de una enfermedad genética, realizar las pruebas necesarias a hijos de padres que anteriormente han tenido un hijo con leucodistrofia. Por otra parte, Sever lamenta que las negociaciones para que este medicamento entre en la sanidad pública puedan demorarse meses cuando hay vidas en juego y subraya que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) les pidió opinión hace siete meses.
Por su parte, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha hecho pública este martes una declaración en la que constata las "diferentes realidades" en Europa. La organización compara nuestro país, que solo incluye el 50 % de los medicamentos huérfanos autorizados con países como Alemania, Países Bajos o Portugal, que comercializan el 100% de los medicamentos autorizados por la Agencia Europa.
