El padre de Marta Bernat y el representante de la Asociación Marta y María Batten CLN6, se reunirá el próximo lunes con la directora general de Farmacia, para reivindicar a la administración pública valenciana de la financiación del tratamiento con el fármaco Miglustat para su hija Marta para que, a pesar de la rara enfermedad neurodegenerativa que padece, pueda mejorar su calidad de vida.
La enfermedad de Batten CLN6 es una enfermedad que padecen muy pocos niños en el mundo. En España, tan solo se cuentan dos casos, uno en Pamplona y el de Castelló de la Plana, y en ambos casos la enfermedad afecta a una pareja de hermanos, si bien en el caso castellonense, la pequeña María falleció en 2023. La enfermedad de Batten CLN6, que se manifiesta entre los 3 y los 5 años, va mermando progresivamente las funciones vitales de estos niños y, con ello, los va incapacitando y sometiendo a dolores y disfunciones orgánicas diversas.
Recientemente se ha constatado, científicamente y, sobre todo, por la experiencia del tratamiento, que un fármaco indicado para otras enfermedades lisosomales, Miglustat, provoca en estos niños una mejora de su calidad de vida muy significativa. No obstante, el precio de este fármaco se eleva a los 6.000 € al mes, algo insostenible para una familia trabajadora.
Mientras que a los dos hermanos con Batten CLN6 de Pamplona, la sanidad pública autonómica les subvenciona la administración de este medicamento, la sanidad pública valenciana se lo ha negado a Marta en dos ocasiones. El Comité de Bioética del Hospital General Universitario de Castelló no lo recomienda, por el elevado coste del mismo, y el Comité de Farmacia, en consecuencia, no autoriza la subvención pública del mismo.
Sin embargo, la asociación que crearon familiares y amigos para apoyar a la familia de Marta y María cuando se les diagnosticó la enfermedad y, también, para promover la investigación científica de la misma, ha organizado un sinfín de actividades que han permitido subvencionar el tratamiento de Marta durante los dos últimos años. Han sido capaces de recaudar 206.815 €, con los que han comprado, cada mes, este medicamento para Marta.
No obstante, a pesar de la generosidad de la sociedad castellonense, los recursos económicos y la capacidad de movilización social se han agotado. Por ello, la familia y la asociación Marta y María Batten CLN6 exigen a la sanidad pública valenciana que coja el relevo, y que como lo hace la Comunidad Foral de Navarra, asuma el coste del tratamiento.
RESULTADOS EVIDENTES
Tras dos años de tratamiento, los resultados son evidentes. Han desaparecido algunos de los espasmos y dolores óseos y musculares que afectaban a Marta. Pero, lo más importante es que Marta vuelve a comunicarse, una capacidad que había perdido por completo, y su familia, ahora, sabe cuándo sufre dolor o malestar y Marta reconoce con sus ojos la voz de sus padres y vuelve a reírse con las bromas cariñosas de su abuelo.
El Miglustat no va a curar a Marta, ni va a frenar sustancialmente su enfermedad, pero ha mejorado su calidad de vida de manera muy notable. De momento, la delegada del Consell en Castelló, Susana Fabregat, ha mostrado todo su apoyo a la familia y a la asociación y se ha comprometido en acompañar y agilizar el proceso de diálogo con la Dirección General de Farmacia y la Conselleria de Sanitat
